Amyotrophie spinale

La SMA touche des personnes de tous âges – nourrissons, enfants, adolescents et adultes – avec des degrés de gravité variables. Les nouveau-nés et les nourrissons peuvent développer une SMA d’apparition infantile, la forme la plus grave de la maladie, qui peut entraîner une paralysie et rendre les nourrissons incapables d’accomplir les fonctions basiques de la vie, comme déglutir ou redresser la tête. La SMA à développement tardif est plus fréquente chez les enfants, les adolescents et les adultes, lesquels peuvent présenter une faiblesse musculaire importante et un handicap, comme l’incapacité à se tenir debout ou à marcher de manière autonome.

Auparavant, les personnes atteintes de SMA et leurs familles ne disposaient d’aucune option thérapeutique. Les choses ont changé en décembre 2016, lorsque Biogen a reçu l’approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la première thérapie destinée à traiter la SMA. La thérapie a depuis été approuvée dans plus de 60 pays, dont la France, et a aidé des milliers de patients dans le monde entier à ce jour.

L’engagement de Biogen envers la communauté SMA est indéfectible, et nous continuons à faire avancer la recherche de pointe visant à répondre aux besoins non satisfaits et à améliorer les résultats cliniques pour les personnes touchées par la maladie.

Biogen travaille en collaboration avec Ionis Pharmaceuticals pour identifier de nouvelles options thérapeutiques.

Nous mettons également à profit les enseignements que nous avons tirés de la SMA pour faire progresser les options et solutions thérapeutiques potentielles dans d’autres indications neuromusculaires où les besoins ne sont pas satisfaits.